طوّر العلماء علاجًا جينيًا جديدًا لاضطراب دم نادر أظهر نتائج واعدة في التجارب السريرية المبكرة، مع تحسن لدى 85% من المرضى.
أعلن باحثون عن تقدم كبير في العلاج الجيني قد يغيّر طريقة علاج اضطراب دم نادر يصيب آلاف المرضى حول العالم.
وأظهر العلاج، الذي جُرّب على 20 مريضًا، تحسنًا ملحوظًا لدى 17 منهم بعد ستة أشهر فقط. ويقول العلماء إن الأسلوب يصحح الخلل الجيني الكامن بدلًا من مجرد التحكم في الأعراض.
وحذّر الباحثون من أن الأمر يتطلب متابعة أطول قبل اعتماد العلاج على نطاق أوسع.
إخلاء مسؤولية طبية: معلومات العلاج المذكورة هنا تعكس نتائج أبحاث وقد لا تنطبق على حالتك. ناقش أي قرارات علاجية مع فريقك الطبي.